Yeni gen tedavisi immün çocukluktan kalma tedavi

New gene therapy may cure childhood immune condition

 

Gardiyanın Powered byBaşlıklı makalede, bu “Yeni gen tedavisi immün çocukluktan kalma tedavi” Hannah Devlin tarafından yazılmıştır, bilim muhabiri, Salı 21 Nisan günü için theguardian.com 2015 17.01 UTC

Çocuk yıkıcı bir bağışıklık durumu ile tedavi edilmiş gibi görünüyor, gen tedavisi yeni bir form verilecek ilk olduktan sonra.

Tedavi olmadan, nadir bir durum muzdarip hastalara Wiskott - Aldrich Sendromu adı verilen., kısa yaşam beklentileri ve uzun süre hastanede karşı karşıya.

Great Ormond Street Hastanesi doktorları, başarılı deneme kim açtı, bulgular gen tedavisi için bir dönüm noktası olarak işaretlenmiş ve daha yaygın koşulları için kullanılan benzer teknikler için önünü açabilir dedi, Orak hücre hastalığı ve talasemi gibi.

Profesör Adrian Thrasher, çalışma liderliğindeki immünolog, adı geçen: "Bu nasıl gen tedavisi karmaşık ve ciddi genetik hastalığı olan hastalar için son derece etkili bir tedavi sunabilir çok güçlü bir örnek. Bu aynı zamanda heyecan verici çok sayıda mevcut tedavilerin yetersiz ya da kullanılabilir olan diğer hastalıkların tedavisi için potansiyel gösteriyor."

Bulgular son bir yıl içinde diğer birçok olumlu bir deneme sonuçları izleyin, hangi bilim adamlarımız gen terapisi'nın aşırı sinirli oldu suçlamalar dinlenmek için yerleştirdiğimiz.

Emma Morris, Şu anda bir gen terapisi deneme lösemi için önde gelen bir immünolog University College London, adı geçen: "İnsanlar üzerinde 10 yıldır çalışmaktayız ve şimdi güvenle genetik olarak hücreleri değiştirme ve onları insanlara tanıtmak bir gerçeklik haline geliyor."

Son çalışmada, yedi çocuk Wiskott - Aldrich Sendromu (YAPILDI.) Great Ormond Street Hastanesi ve Paris ayrı bir klinikte tedavi edildi.

Genetik hastalığı arasında bir etkiler ve 10 Her milyon dünya çapında çocuklarda enfeksiyon mücadele yeteneğini azaltır. Belirtiler Bölüm kanama içerebilir, Egzama ve diğer tekrarlayan deri enfeksiyonları ve otoimmün hastalığı, ağır vakalarda çocuk uzun süre hastanede geçirmek gerekiyor.

Koşul başarıyla kemik iliği nakli ile sağlıklı bir verici tedavi edilebilir, Ama bu hasta için uygun bir eşleşme bulmak için güvenir.. "Eğer iyi bir maç yok, tedavi karmaşıktır ve gerektirir ilaçlar,"Thrasher dedi.

Deneme Çocuklarda tekrarlayan deri enfeksiyonları vardı, şiddetli kanama en deneyimli ve çocuklardan birinin tekerlekli sandalyeye mahkum.

İçin yeni bir tedavi, Bilim çocuk kendi kemik iliği aldı ve genetiği değiştirilmiş bir çalışan sürümü hatalı genin hastanın bağışıklık hücreleri tanıtmak için zararsız bir virüs kullanarak.

Çocukları da kemoterapi verildi, hangi bazı vücudun mevcut kemik iliği yok eder, önce genetik olarak değiştirilmiş hücreler değiştirildi.

Tedaviyi takiben, bir çocuk öldü, önceden varolan sorunları için tedavi ilgisi olmayan.. Diğer altı çocukların bağışıklık sistemleri dikkate değer bir kurtarma ve belirtileri çoğu çözüldüğünü gösterdi.. İki yıllık bir süre içinde, hastalar ortalama harcama gitti 25 gen terapisi tozero sonra gün hastanede önce hastanede gün.

Daniel Wheeler, bir 15 deneme aldı yaşındaki Bristol, onun sağlık tedavi dönüştürdü dedi. "Ben iyiyim.. Daha az kolayca yaralanabilirim, Yakın bir yerde çok sayıda ilaç değilim ve daha fazla eğitim alıyorum,"Dedi.

"Biz 'tedavi' kelimesini kullanmak istemiyorum, Ama bu hastaların ağır hastalıklar ve belirtileri vardı düşünürsek, hemen hemen hepsinde çözülene,"Thrasher dedi.

Ekibi şimdi orak hücre hastalığı ve Talasemi hastaları için yeni denemeler başlatmak umut, İngiltere'de en yaygın kalıtsal genetik hastalıklar arasındadır.

Bilim adamları bazı önceki gen terapisi çalışmalarda önemli bir sorun üstesinden var gibi görünüyor, eklenen gene "off"hedef"zararlı olduğu etkileri, Kanser teşvik geçiş yapma dahil olmak üzere genler. Daha önce, gen tedavisi için bağışıklık diğer koşullar göz önüne alındığında bazı çocuklar, SCID gibi (kabarcık bebek Sendromu), üzerinde gitmiş lösemi tedavisi yan etki geliştirmek. "Diğer genler gelişigüzel açmak eğiliminde sorun oldu, Kanser genleri de dahil olmak üzere,"Thrasher dedi.

En son teknik bu DNA uzun bir parça ekleyerek üstesinden var gibi görünüyor, Gen anlamı daha etkili eylem denetlemek için görünür daha doğal bir ortamda yer almaktadır.

Deneme sonuçlarını "etkileyici", Morris göre, Şimdi kimmiş erişkin hastaların ilk kez yer alacak deneme uzantısı dahil. "Bu hastalara tedavi sunan çok farklı bir yol olduğunu,"o aded. "Ne zaman sorun düzgün çalışmayan bir hücre ise, gen tedavisi ilaçlar ve ilaç asla elde etmek mümkün olacak bir tedavi biçimi sunuyor."

Rapor bugün yayımlandı Journal of American Medical Association.

guardian.co.uk © Guardian Haberler & Medya Limited 2010

Aracılığıyla Yayınlandı Guardian News Feed eklenti WordPress için.