Новой генной терапии может вылечить иммунного состояния детства

New gene therapy may cure childhood immune condition

 

Работает на Guardian.co.ukЭта статья под названием “Новой генной терапии может вылечить иммунного состояния детства” была написана Ханна Девлин, научный корреспондент, для theguardian.com во вторник 21 апреля 2015 17.01 УНИВЕРСАЛЬНОЕ ГЛОБАЛЬНОЕ ВРЕМЯ

Дети с разрушительными иммунного состояния, по всей видимости, были вылечены, после того, как стать первым придать новую форму генной терапии.

Без лечения, пациенты, которые страдают от редкого заболевания под названием Вискотта-Олдрича синдром, с которыми сталкиваются короткая продолжительность жизни и длительные периоды в больнице.

Врачи в больнице Great Ormond Street, который вел успешную суд, заявил, что выводы стало поворотным моментом для генной терапии и может проложить путь для аналогичных методов, используемых для более общих условий, включая серповидно-клеточная анемия и талассемия.

Профессор Адриан Трэшер, иммунолог, который руководил работой, сказал: "Это очень яркий пример того, как генная терапия может предложить весьма эффективным средством для лечения пациентов со сложной и серьезной генетической болезни. Он также возбуждающе демонстрирует потенциал для лечения большого числа других заболеваний, для которых существующие методы лечения либо неудовлетворительными или недоступны ".

Результаты следуют несколько других результатов положительный пробные в течение прошлого года, которую ученые говорят, что ставят на отдых обвинения, что обещание генной терапии была сверхраздутый.

Эмма Моррис, иммунолог в Университетском колледже Лондона, который в настоящее время руководит испытание генной терапии для лейкемии, сказал: "Люди работали над ним в течение десяти лет, и это теперь становится реальностью, что вы можете безопасно генетически модифицировать клетки и ввести их в людей."

В последнем исследовании, семеро детей с синдромом Вискотта-Олдрича (БЫЛ) лечились в больнице Great Ormond Street и отдельную клинику в Париже.

Генетическое заболевание поражает от одного до 10 дети в каждом миллионов по всему миру и уменьшает их способность бороться с инфекцией. Симптомы могут включать в себя эпизоды кровотечения, экземе и других инфекций кожи и рецидивирующий аутоиммунное заболевание, а в тяжелых случаях дети могут необходимо провести длительное время в больнице.

Условие можно успешно лечить с трансплантации костного мозга от здорового донора, но это полагается на поиске хороший матч для пациента. "Если вы не имеете хороший матч, лечение является сложным и требует большого количества лекарств,"Сказал Трэшер.

Все дети в исследовании имели рецидивирующие инфекции кожи, наиболее опытных сильное кровотечение, и один из детей был прикован к инвалидной коляске.

Для нового лечения, ученые взяли детский собственный костный мозг и генетически модифицировали его с помощью безвредного вируса ввести рабочую версию дефектного гена в клетки иммунной системы пациента.

Дети также получали химиотерапию, который разрушает некоторые из существующего костного мозга организма, перед тем были заменены генетически модифицированные клетки.

После лечения, один из детей умер, от существовавших ранее проблем, не связанных с лечением. иммунная система остальных шести детей показали замечательное восстановление, и большинство из них симптомов были решены. В течение двух лет, пациенты пошли от расходов в среднем 25 дней в больнице до генной терапии tozero дней в больнице после этого.

Дэниел Уилер, 15-летний из Бристоля, который принимал участие в судебном процессе, сказал, что лечение преобразовал свое здоровье. "Я в порядке. Я жалить много менее легко, Я не в любом ближайшем так много лекарств, и я получаю больше образование,"Сказал он.

"Нам не нравится использовать слово" вылечить ", но, учитывая, что все эти пациенты имели серьезные заболевания и симптомы, это в значительной степени решена во всех из них,"Сказал Трэшер.

Его команда теперь надеются начать новые испытания для пациентов с серповидно клеточной и талассемии, которые являются одними из наиболее распространенных наследственных генетических нарушений в Великобритании.

Ученые, по всей видимости преодолели серьезную проблему в некоторых предыдущих исследованиях генной терапии, где вставленный ген имел вредные "от целевых" эффекты, в том числе переход на рак содействия генов. Ранее, некоторые дети данные генной терапии для других иммунных условиях, такие, как SCID (Синдром пузыря ребенка), пошли на развитие лейкемии в качестве побочного эффекта лечения. «Проблема заключалась в том, чтобы они имели тенденцию включать другие гены без разбора, в том числе генов рака,"Сказал Трэшер.

Последний метод, как представляется, преодолеть эту проблему путем введения более длинный кусок ДНК, то есть ген расположен в более естественной среде, которая, как представляется, более эффективно контролировать свои действия.

Результаты испытания «очень впечатляет», в соответствии с Моррис, который в настоящее время участвует в продолжении судебного процесса, который будет включать в себя взрослых пациентов, впервые. «Это очень отличается способ доставки лечения для пациентов,»Она aded. «Когда проблема является клетка, которая не работает должным образом, генная терапия предлагает форму лечения, лекарства и медикаменты никогда не сможет достичь «.

Доклад был опубликован сегодня в Журнал Американской медицинской ассоциации.

guardian.co.uk © Хранитель Новости & Media Limited 2010

Опубликовано с помощью Хранитель Лента новостей Плагин для WordPress.