Nowa terapia genowa może leczyć stan immunologiczny dzieciństwa

New gene therapy may cure childhood immune condition

 

Powered by guardian.co.ukTen artykuł zatytułowany “Nowa terapia genowa może leczyć stan immunologiczny dzieciństwa” został napisany przez Hannah Devlin, Korespondent nauki, dla theguardian.com we wtorek, 21 kwietnia 2015 17.01 UTC

Dzieci z katastrofalny stan immunologiczny wydaje zostały wyleczone, Po pierwsze należy podać nową formą terapii genowej.

Bez leczenia, Pacjenci, którzy cierpią z rzadka choroba o nazwie zespół Wiskotta - Aldricha, w obliczu Krótki oczekiwana długość życia i dłuższy czas w szpitalu.

Lekarze w Great Ormond Street Hospital, który poprowadził udany okres próbny, powiedział ustaleń stanowiło punkt zwrotny dla terapii genowej i może utorować drogę do podobnej techniki używane do bardziej typowych warunkach, choroby komórki sickle i thalassaemia.

Prof Adrian Thrasher, immunolog, który prowadził prace, powiedział:: "To jest bardzo wyraźnym przykładem jak terapia genowa może zaoferować wysoce skuteczny w leczeniu pacjentów z złożonych i poważnych chorób genetycznych. To również emocjonująco pokazuje potencjał w leczeniu wielu innych chorób, dla których istniejących terapii są niezadowalające lub niedostępne."

Wyniki po kilku innych pozytywnych wyników w ubiegłym roku, których Naukowcy twierdzą, że wprowadzenie do reszty oskarżenia, że obietnica terapia genowa została przereklamowane.

Emma Morris, immunolog w University College w Londynie, który jest obecnie wiodącym procesu terapii genowej na białaczkę, powiedział:: "Ludzie pracują na to przez dziesięć lat i staje się rzeczywistością, że można bezpiecznie genetycznie zmodyfikować komórek i wprowadzić je do ludzi."

W najnowszych badaniach, siedmioro dzieci z Wiskotta - Aldricha (BYŁ) były traktowane w Great Ormond Street Hospital i osobne kliniki w Paryżu.

Choroba genetyczna wpływa między jednym i 10 dzieci w każdym milionów na całym świecie i zmniejsza ich zdolność do zwalczania infekcji. Objawy mogą obejmować krwawienie odcinki, wyprysk i inne skóry nawracające infekcje i choroby autoimmunologiczne, a w ciężkich przypadkach dzieci może trzeba spędzić dłuższy czas w szpitalu.

Stan mogą być skutecznie leczone z transplantacji szpiku kostnego z zdrowego dawcy, ale to opiera się na znalezienie dobrego meczu dla pacjenta. "Jeśli nie masz dobry mecz, leczenie jest skomplikowane i wymaga dużo leków,"powiedział Thrasher.

Wszystkie dzieci w badaniu miał skóry nawracające infekcje, Większość doświadczonych poważne krwawienia i jednego z dzieci był przykuty do wózka inwalidzkiego.

Do leczenia nowe, Naukowcy wzięli szpiku kostnego dla dzieci i genetycznie zmodyfikowane za pomocą nieszkodliwe wirusa do wprowadzenia wersji roboczych wadliwego genu do komórek układu odpornościowego pacjenta.

Dzieci otrzymały również chemioterapii, który niszczy niektóre z istniejących szpiku kostnego w organizmie, przed genetycznie zmodyfikowanych komórek zostały zastąpione.

Po zabiegu, jedno z dzieci zmarło, z wcześniej istniejących problemów niezwiązanych z leczenia. System immunologiczny pozostałych sześciu dzieci wykazały, że niezwykłe ożywienie i większość ich objawów zostały rozwiązane. Przez okres dwóch lat, pacjentów udał się z wydatków średnio 25 dni w szpitalu przed genowa terapia tozero dni w szpitalu potem.

Daniel Wheeler, 15-latek z Bristol którzy wzięli udział w badaniu, powiedział, że leczenie przekształcił jego zdrowia. "I 'm fine. O wiele mniej siniaków, Nie jestem na nigdzie w pobliżu tak wiele leków i jestem coraz bardziej z edukacji,"Powiedział.

"Nie chcemy używać słowa"leczyć", ale biorąc pod uwagę fakt, że wszystkich tych pacjentów miało poważne choroby i objawy, to jest prawie rozwiązany w każdym z nich,"powiedział Thrasher.

Jego zespół są teraz Chcąc rozpocząć nowe testy dla pacjentów z sierp komórka choroba i thalassaemia, które są wśród najczęściej dziedzicznych zaburzeń genetycznych w Wielkiej Brytanii.

Naukowcy wydają się przezwyciężyć stanowi ważny problem w niektórych poprzednich prób terapii genu, gdzie dodanego genu miał szkodliwy "od docelowej" efekty, Przełączanie na raka promocja w tym geny. Wcześniej, Niektóre dzieci, biorąc pod uwagę terapii genowej inne warunki układu immunologicznego, jak SCID (zespół dziecka bańki), już na rozwój białaczki jako efekt uboczny leczenia. "Problemem było to, że one tendencję do kolei na innych genów bezkrytycznie, tym genów raka,"powiedział Thrasher.

Najnowsze techniki wydaje się przezwyciężyć to wstawiając dłuższy kawałek DNA, czyli gen mieści się w środowisku bardziej naturalny, który wydaje się bardziej skutecznie kontrolować swoje działania.

Wyniki badania są "bardzo imponujące", według Morris, Kto jest obecnie zaangażowany w rozszerzenie procesu, który obejmie dorosłych pacjentów po raz pierwszy. "To bardzo inny sposób dostarczania zabiegi u pacjentów,"ona aded. "Kiedy problem jest komórka, która nie działa prawidłowo, terapia genowa oferuje formą leczenia, że leki i medycyna nigdy nie będzie w stanie osiągnąć."

Raport został opublikowany dziś w Journal of American Medical Association.

guardian.co.uk © Strażnik Aktualności & Media Limited 2010

Opublikowane przez Strażnik News Feed Wtyczka WordPress.