Шинэ генийн эмчилгээ насны хүүхдийн дархлааны байдал эмчлэх болно

New gene therapy may cure childhood immune condition

 

Powered Guardian.co.uk хамтНэртэй Энэ нийтлэл “Шинэ генийн эмчилгээ насны хүүхдийн дархлааны байдал эмчлэх болно” Ханна Devlin бичсэн, шинжлэх ухааны сурвалжлагч, Мягмар 21-р сарын нд theguardian.com нь 2015 17.01 UTC

гамшигт дархлааны байдал хүүхдүүд эдгэрсэн байгаа бололтой, Эхний суусныхаа дараа генийн эмчилгээний шинэ хэлбэрийг өгсөн байх ёстой.

эмчилгээ бол, ховор байдалд зовж өвчтөн Wiskott-Альдрихийн хам шинж гэж нэрлэдэг, тулгарч буй богино наслалттай болон эмнэлэгт удаан хугацаагаар үе.

Great Ormond Street эмнэлгийн эмч нар, Хэн амжилттай шүүх хурал удирдсан, үр дүн нь генийн эмчилгээнд эргэлтийн цэг тэмдэглэсэн илүү нийтлэг нөхцөлд ашиглаж буй ижил төстэй техник замыг хатуу хучилттай болох юм гэжээ, хадуур эсийн өвчин, thalassemia зэрэг.

Профессор Адриан Thrasher, ажил удирдсан immunologist, гэж хэлсэн: "Энэ бол генийн эмчилгээ төвөгтэй, хүнд удамшлын эмгэгтэй өвчтөнд өндөр үр дүнтэй эмчилгээг хэрхэн санал болгож чадна маш хүчтэй жишээ юм. Энэ нь бас excitingly нь одоогийн эмчилгээ хангалтгүй, эсвэл боломжгүй эсвэл бусад өвчний олон тооны эмчилгээ боломжийг харуулж байна. "

үр дүн нь өнгөрсөн нэг жилийн хугацаанд хэд хэдэн эерэг туршилтын үр дүнг дагадаг, Эрдэмтэд генийн эмчилгээний амлалт хэт hyped байна гэж буруутгаж амрах оруулах гэж хэлдэг нь.

Эмма Morris, Одоогийн байдлаар цусны цагаан бөөмийн нь генийн эмчилгээ шүүх хүргэж байна Лондоны их сургуульд нь immunologist, гэж хэлсэн: "Хүмүүс арван жилийн турш үүн дээр ажиллаж байна, энэ нь одоо та аюулгүй генетикийн эс өөрчлөх, тэднийг ард түмэн болгон нэвтрүүлэх боломжтой бодит болж байна."

хамгийн сүүлийн үеийн судалгаанд, Wiskott-Альдрихийн хамшинж бүхий долоон хүүхэд (БАЙСАН) Great Ormond Street эмнэлэгт эмчилж, тусдаа эмнэлэг Парис хотноо болсон.

генетикийн нөхцөл байдал нэг, хоёрын хооронд нөлөөлдөг 10 Дэлхий даяар бүр сая хүүхдүүд халдвар тэмцэх чадварыг бууруулдаг. Шинж тэмдэг цус ангиудыг оруулж болно, экзем болон бусад урсгал арьсны халдвар болон аутоиммун өвчин, , хүнд тохиолдолд хүүхдийн эмнэлэгт удаан хугацааг зарцуулах хэрэгтэй болдог.

нөхцөл нь эрүүл хандивлагч ясны чөмөг шилжүүлэн суулгах амжилттай эмчилж болно, гэхдээ энэ нь өвчтөнд сайн тоглолтыг олоход дээр тулгуурладаг. "Чи сайн тоглолтыг байхгүй бол, эмчилгээ төвөгтэй бөгөөд мансууруулах бодис маш их шаарддаг,"Thrasher гэв.

шүүх бүх хүүхдүүд урсгал арьсны халдвар байсан, хамгийн туршлагатай хүнд цус алдалт, хүүхдийн нэг нь тэргэнцэр хязгаарлагдаж байсан.

Шинэ эмчилгээ нь, Эрдэмтэд хүүхдийн өөрийнх нь ясны чөмөг авч, генетикийн хувьд өвчтөний дархлааны эсүүд рүү буруу генийн ажлын хувилбарыг танилцуулах нь хоргүй вирус ашиглан үүнийг өөрчилсөн.

Хүүхдүүд нь мөн хими эмчилгээ өгсөн, биеийн байгаа ясны чөмөг зарим нь устгах нь, генетикийн хувьд өөрчлөгдсөн эсүүд нь сольж өмнө.

эмчилгээний дараа, хүүхдийн нэг нь нас баржээ, эмчилгээ холбоогүй урьдчилсан байгаа асуудал нь. бусад зургаан хүүхдийн дархлааны систем нь гайхалтай сэргэж байна, тэдгээрийн шинж тэмдэг ихэнх нь шийдвэрлэж байна. Хоёр жилийн хугацаанд, өвчтөн дунджаар зарцуулдаг явж 25 генийн эмчилгээнд өмнө эмнэлэгт хоногийн tozero эмнэлэгт хоногийн дараа.

Daniel Wheeler, нь шүүх хурал оролцсон хэн Bristol 15 настай, эмчилгээ өөрийн эрүүл мэндийг хувирсан байна гэжээ. "Би зүгээр. Би бага амархан маш их няцлах, Би хаана ч аль болох олон эм ойролцоо дээр биш байна, би бол боловсролын илүү авч байна,"Гэж тэр хэлсэн.

"Бид гэдэг үгийг" эмчилгээ "хэрэглэх дургүй байдаг, Гэхдээ өгсөн эдгээр бүх өвчтөн хүнд өвчин, шинж тэмдэг байсан гэж, Энэ нь нэлээн их бүгдийг нь шийдвэрлэж байна,"Thrasher гэв.

Түүний баг нь одоо хадуур эсийн өвчин, thalassemia өвчтөнд шинэ сорилт эхлэх найдаж байна, Их Британид хамгийн түгээмэл өвлөн авсан удамшлын эмгэг дунд нь байдаг.

эрдэмтэд зарим нь өмнөх генийн эмчилгээ шүүх нь чухал ач холбогдолтой асуудлыг даван туулах бололтой, хаана оруулах генийн хортой "бартаат зорилтот" нөлөө байсан, хорт хавдар дэмжих ген дээр шилжих гэх мэт. Өмнө нь, бусад дархлааны нөхцөлд генийн эмчилгээ өгсөн зарим хүүхдүүд, Ийм SCID гэх мэт (хөөс хүүхэд хам шинж), дээр явж байна эмчилгээ нь гаж нөлөө зэрэг цусны цагаан бөөмийн өвчин хөгжүүлэх. "Асуудал нь нэлд нь бусад ген дээр эргэж хандлагатай байна, хорт хавдрын ген гэх мэт,"Thrasher гэв.

Хамгийн сүүлийн үеийн техник ДНХ-ийн нь урт хэсгийг оруулан энэ даван туулах гэж харагдаж байна, ген гэсэн утгатай түүний үйл ажиллагааг илүү үр дүнтэй хянах нь харагдаж илүү байгалийн орчинд байрладаг байна.

шүүн таслах ажиллагааны үр дүн нь "маш гайхалтай" байна, Моррис дагуу, Одоо шүүх хурал нь сунгах анх удаа насанд хүрсэн өвчтөн орно д хэн оролцож байна. "Энэ өвчтөнд эмчилгээг хүргэх нь маш өөр арга зам,"Тэр aded. "Асуудал нь гар бол зөв ажиллахгүй биш гэдгийг, генийн эмчилгээ эм, эм хүрэхийн тулд боломжтой байх хэзээ ч эмчилгээний хэлбэрийг санал болгож байна. "

тайланг өнөөдөр хэвлэгдэн гарсан байна АНУ-ын Эрүүл мэндийн Холбооны сэтгүүл.

guardian.co.uk © Guardian мэдээ & Хэвлэл мэдээллийн хязгаарлагдмал 2010

-Ээр Нийтэлсэн Мэдээ, мэдээлэл Guardian Feed залгаас WordPress нь.