CRISPR: ມັນເປັນຄວາມຄິດທີ່ດີທີ່ຈະ 'ຍົກລະດັບ' DNA ຂອງພວກເຮົາ?

Crispr: is it a good idea to ‘upgrade’ our DNA?

Powered by Guardian.co.ukບົດ​ຄວາມ​ຫົວ​ຂໍ້​ນີ້ “CRISPR: ມັນເປັນຄວາມຄິດທີ່ດີທີ່ຈະ 'ຍົກລະດັບ' DNA ຂອງພວກເຮົາ?” ລາຍລັກອັກສອນໂດຍ Zoe Corbyn, ສໍາລັບການສັງເກດການໃນວັນອາທິດທີ 10 ພຶດສະພາ 2015 06.30 UTC

ປີຫຼ້າສຸດ Tony Perry ໄດ້ຮອກແລະຫນູທີ່ຈະມີສີນ້ໍາຕານ furred ຂະຫຍາຍຕົວຂຶ້ນແທນທີ່ຈະເປັນສີຂາວ. ທີ່ Perry, ເປັນ embryologist ໂມເລກຸນທີ່ University of Bath, tweaked ສີເປືອກຫຸ້ມນອກຂອງເຂົາເຈົ້າບໍ່ແມ່ນການໃຫມ່ - ວິທະຍາສາດໄດ້ຮັບການເຮັດໃຫ້ອັນທີ່ເອີ້ນວ່າຫມູລົບອອກ, ທີ່ເຊື້ອສະເພາະໃດຫນຶ່ງມີຄວາມພິການ, ນັບຕັ້ງແຕ່ວິທີການດັ່ງກ່າວໄດ້ invented ໃນ 1989. ມັນເປັນຂັ້ນຕອນທີ່ຍາວນານແລະ cumbersome ທີ່ກ່ຽວຂ້ອງກັບຕ່ອນສົມທົບຂອງ DNA ໃນຈຸລັງລໍາຕົ້ນຂອງຫນໍ່ລູກແລະການປັບປຸງພັນຫນູ.

ແຕ່ Perry, ຜູ້ຈັດພີມມາການສຶກສາຂອງຕົນໃນເດືອນທັນວາ, ບໍ່ໄດ້ນໍາໃຊ້ວິທີການນີ້. ແທນທີ່ຈະໄດ້ນໍາໃຊ້ເຕັກໂນໂລຊີທັງດັດແກ້ໃຫມ່ທີ່ໄດ້ຮັບການໂລກວິທະຍາສາດໂດຍການປົກຄອງນັບຕັ້ງແຕ່ມັນແມ່ນການ ການພັດທະນາທໍາອິດຈາກລະບົບພູມຕ້ານທານເຊື້ອແບັກທີເລຍ ໃນ 2012, ແລະສະແດງໃຫ້ເຫັນ ເຮັດວຽກຢູ່ໃນຈຸລັງຂອງມະນຸດ ໃນ 2013.

ເຄື່ອງມືທີ່ມີອໍານາດ, ເປັນທີ່ຮູ້ຈັກເປັນ Crispr, ອະນຸຍາດໃຫ້ການຈັດການທີ່ຊັດເຈນແລະງ່າຍຂອງດີເອັນເອໃນແກນຂອງມືຖືໄດ້. ເຮັດໃຫ້ການຫມູນໃຊ້ໃນເຊື້ອອະສຸຈິ, ໄຂ່ຫຼືຕົວອ່ອນທີ່ຫນຶ່ງແຕ່ລະຫ້ອງ,, ຊຶ່ງເປັນພຽງແຕ່ກ່ຽວກັບການເພື່ອເລີ່ມຕົ້ນການຈໍາລອງ DNA ຂອງຕົນ, ແລະພວກເຂົາສາມາດກາຍເປັນປິດຢ່າງສະນິດຢ່າງຖາວອນຢູ່ໃນອັນທີ່ເອີ້ນວ່າອອນໄລນ໌ເຊື້ອ, ຈະໄດ້ຮັບການສືບທອດໂດຍທົ່ວໄປໃນອະນາຄົດ. ການນໍາໃຊ້ລະບຽບການກ່ຽວກັບການອອນໄລນ໌ເຊື້ອ, Perry inactivated ເຊື້ອທີ່ສໍາຄັນສໍາລັບເປືອກຫຸ້ມນອກສີຫນູ.

ແຕ່ການເຮັດວຽກ Perry ຂອງເພີ່ມ flourish ເປັນເອກະລັກ. ພຣະອົງໄດ້ເຮັດການແກ້ໄຂບໍ່ໄດ້ຢູ່ໃນຕົວອ່ອນຫນູຫນຶ່ງແຕ່ລະຫ້ອງ, - ຊຶ່ງເປັນວິທີການເຊື້ອອອນໄລນ໌ສັດການແກ້ໄຂຫຼາຍທີ່ສຸດໂດຍ Crispr ໄດ້ເຮັດເພື່ອວັນ - ແຕ່ກ່ອນຫນ້ານີ້, ໃນລະຫວ່າງການຂະບວນການຂອງອຸດົມສົມບູນ, ໂດຍການສັກຢາສ່ວນປະກອບ Crispr ແລະເຊື້ອອະສຸຈິຫນູເຂົ້າໄປໃນໄຂ່ຫນູໃນເວລາດຽວກັນ. ມັນເປັນເຕັກນິກການດຽວກັນ - ການສັກຢາເຊື້ອອະສຸຈິ intracytoplasmic (ICSI) - ນໍາໃຊ້ຢ່າງກວ້າງຂວາງໃນ IVF. ແລະມັນເຮັດວຽກ. "ນີ້ຫຼືວິທີການປຽບທຽບມື້ຫນຶ່ງອາດຈະເຮັດໃຫ້ເປົ້າຫມາຍທັງມະນຸດຫລືການແກ້ໄຂໃນໄລຍະການພັດທະນາໃນຕົ້ນປີຫຼາຍ,"ບັນທຶກເອກະສານທີ່ຕີພິມໃນວາລະສານ ບົດລາຍງານວິທະຍາສາດ. ຖ້າຫາກວ່າການແກ້ໄຂເຊື້ອສາຍຂອງມະນຸດເຄີຍໄດ້ຮັບການນໍາໃຊ້ທາງການແພດ, ການເຊື່ອມ Crispr ເຂົ້າໄປໃນໂຄງການໄລຍະ ICSI ຂອງ IVF ແມ່ນເຮັດແນວໃດມັນອາດຈະເປັນ.

ຄວາມສົດໃສດ້ານທີ່ tantalises Perry ເນື່ອງຈາກວ່າມັນເຮັດໃຫ້ຄວາມເປັນໄປໄດ້ໃນການຜະລິດ offspring ທີ່ປະຕິບັດບໍ່ວ່າຈະບໍ່ມີຄວາມສ່ຽງຕໍ່ການລົດຄວາມສ່ຽງຂອງພະຍາດຕິດຕໍ່ທາງພັນທຸກໍາບາງ. Perry ຊີ້ໃຫ້ເຫັນມັນມື້ຫນຶ່ງອາດຈະເປັນໄປໄດ້ທີ່ຈະແກ້ໄຂປ່ຽນແປງເປັນອັນຕະລາຍໃນ gene BRCA1 ແລະຢຸດເຊົາການຄົນສືບທອດ predisposition ກັບມະເຮັງເຕົ້ານົມທີ່. "ທ່ານຈະສາມາດທີ່ຈະຍຸດຕິໄດ້ຈາກລູກຫລານຂອງທ່ານ," ລາວ​ເວົ້າ.

Crispr ສາມາດຄິດວ່າເປັນຂອງຄູ່ຂອງ scissors ໂມເລກຸນນໍາພາໂດຍ Satnav ເປັນ. ມີດຕັດເປັນ enzyme DNA ຕັດ; ພວກເຂົາເຈົ້າ snip ຢູ່ໃນຈຸດທີ່ຊັດເຈນໃນ DNA ສັບມືຖືຂອງລະບຸໄວ້ໂດຍນັກຄົ້ນຄວ້າການນໍາໃຊ້ຄູ່ມືການ molecule ການລູກຄ້າ, ສິ້ນສັ້ນດຽວຂອງ RNA, cousin ເຄມີ DNA ຂອງ. ເອນໄຊ DNA ຕັດເປັນທີ່ຮູ້ຈັກເປັນ Cas9, ເພາະສະນັ້ນເຕັກນິກການແມ່ນມັກຈະລາຍລັກອັກສອນ Crispr, Cas9.

ການແກ້ໄຂທັງເກີດຂຶ້ນທີ່ເປັນຫ້ອງການຂອງ rushes ກັບທໍາມະຊາດການສ້ອມແປງພັກຜ່ອນເຮັດໄດ້ໂດຍມີດຕັດ. ການສ້ອມແປງມືຖືຂອງມັກຈະບໍ່ໄດ້ຄືກັນອ້ອຍຕ້ອຍພຽງພໍສໍາລັບເຊື້ອທີ່ໄດ້ຮັບການຕັດທີ່ຈະຮັກສາການເຮັດວຽກແລະເຊື້ອແມ່ນປະສິດທິຜົນ knocked ອອກຫຼືປິດບໍ່. ສະລັບສັບຊ້ອນຫຼາຍກວ່າທີ່ຈະສໍາເລັດ, ເຖິງແມ່ນວ່າຊັດເຈນຫຼາຍຂຶ້ນ, ເຊື້ອຍັງສາມາດໄດ້ຮັບການແກ້ຫຼືເຊື້ອໃຫມ່ທັງຫມົດເພີ່ມຖ້າຫາກວ່າການສິ້ນໃຫມ່ຂອງ DNA ແມ່ນລວມພ້ອມກັບເຄື່ອງຈັກ Crispr ໄດ້. ມັນຈະກາຍເປັນເພີ້ມໃນລະຫວ່າງການຂະບວນການການສ້ອມແປງໂທລະສັບມືຖື.

ການແກ້ໄຂທັງເຊື້ອອອນໄລນ໌ແມ່ນວິສູງ, ເຖິງແມ່ນວ່າສໍາລັບຈຸດປະສົງທາງການແພດ. ນັບຕັ້ງແຕ່ການພັດທະນາຂອງວິສະວະກໍາພັນທຸກໍາໃນ 70s ໄດ້ມີການ "ພົບທົ່ວໄປບໍ່ຖືກລົບກວນ" ເປັນເອກະສັນວ່າມະນຸດເຊື້ອສາຍດັດແກ້ພັນທຸ - ມີຄວາມກັງວົນທີ່ມັນເຮັດໃຫ້ກ່ຽວກັບ "ມັກຫຼີ້ນພະເຈົ້າ" ແລະ "ເດັກນ້ອຍອອກແບບ" - ແມ່ນໄປຜູກພັນ, Peter Mills ກ່າວວ່າ, ຜູ້ອໍານວຍການການຊ່ວຍເຫຼືອຂອງປະເທດອັງກິດ Nuffield ຄະນະກໍາມະ bioethics ແລະເປັນຜູ້ນໍາພາຄະນະກໍາມະຂອງໃນການແກ້ໄຂທັງ. ອີງຕາມອົງການ UNESCO ຂອງ ຖະແຫຼງກ່ຽວກັບການ Genome ມະນຸດສິດທິມະນຸດ, ການແຊກແຊງເຊື້ອອອນໄລນ໌ "ອາດຈະກົງກັນຂ້າມກັບກຽດສັກສີຂອງມະນຸດ".

ການຕັດສິນໃຈຂອງລັດຖະບານອັງກິດ ກຸມພານີ້ທີ່ຈະອະນຸຍາດໃຫ້ການທົດແທນ mitochondrial ໃນຫ້ອງການຊ່ວຍເຫຼືອເພື່ອປ້ອງກັນການ embryos ການພັດທະນາທີ່ມີພະຍາດ mitochondrial, ຮູບແບບຂອງການປິ່ນປົວດ້ວຍເຊື້ອເສັ້ນ, ໄດ້ premised ບົນພື້ນຖານທີ່ຈໍານວນຂະຫນາດນ້ອຍຂອງ mitochondria DNA ບັນຈຸທີ່ຖືກພົບເຫັນຢູ່ນອກແກນແຕ່ລະຫ້ອງການ. ມີການປ່ຽນແປງດີເອັນເອໃນແກນທີ່ບໍ່ມີ, ສິ່ງທີ່ແທ້ຈິງທີ່ເຮັດໃຫ້ພວກເຮົາພວກເຮົາແມ່ນໃຜ.

Crispr ການຮ່ວມມືພັດທະນາ Jennifer Doudna.
Crispr ການຮ່ວມມືພັດທະນາ Jennifer Doudna.

ແຕ່ວ່າບໍ່ມີໄດ້ຖືກບໍ່ເຄີຍມີມາກ່ອນເຄື່ອງມືທີ່ສະແດງໃຫ້ເຫັນປະສິດທິພາບພຽງພໍຫລືເຊື່ອຖືໄດ້ພຽງພໍທີ່ຈະພິຈາລະນາຢ່າງຮຸນແຮງດໍາເນີນການຂອງພັນທຸກໍາວິສະວະກໍາຂອງມະນຸດ. ເຄື່ອງມືການແກ້ໄຂທັງທີ່ຊັດເຈນອື່ນ ໆ - ສັງກະສີນິ້ວມື Nuclease (ZFN) ແລະ Talen - ໄດ້ປະມານຕໍ່ໄປອີກແລ້ວແຕ່ Crispr ແມ່ນຫຼາຍງ່າຍແລະລາຄາຖືກກວ່າການນໍາໃຊ້, ເພື່ອຊຸກຍູ້ການວິທະຍາສາດແລະຄວາມສາມາດຄໍາຮ້ອງສະຫມັກ. "ການປະຕິວັດແມ່ນຢູ່ໃນການເຂົ້າເຖິງ,"Dana Carroll ເວົ້າວ່າ, ເປັນຊີວະເຄມີຢູ່ໃນວິທະຍາໄລຂອງລັດຢູທາຜູ້ທີ່ເຮັດວຽກກ່ຽວກັບການປັບປຸງເຄື່ອງມື. "ເຕັກໂນໂລຊີການພັດທະນາຢ່າງໄວວາ."

ທ່າແຮງສໍາລັບມະນຸດການປັບປຸງນ້ໍາຫນັກຢູ່ໃນໃຈຂອງວິທະຍາສາດບາງ, ໂດຍສະເພາະແມ່ນນັບຕັ້ງແຕ່ ເດືອນທີ່ຜ່ານມາການພິມເຜີຍແຜ່ຂອງເອກະສານຈີນ ເຊິ່ງໄດ້ລາຍງານການນໍາໃຊ້ Crispr ກັບ genome-edit embryos ມະນຸດສໍາລັບການໃຊ້ເວລາທໍາອິດ. (ຈຸດປະສົງແມ່ນເພື່ອແກ້ໄຂຂໍ້ບົກພ່ອງເຊື້ອທີ່ເຮັດໃຫ້ເກີດໂລກເລືອດທົດລອງທາລັດຊີເມຍແລະບໍ່ມີການເຮັດວຽກໄດ້ embryos ໄດ້, ຊຶ່ງບໍ່ສາມາດສົ່ງຜົນໃນການເກີດລູກທີ່ມີຊີວິດ, ໄດ້ຖືກນໍາໃຊ້.)

ໃນສິ້ນຄິດເຫັນຈັດພີມມາໃນວາລະສານ ວິ​ທະ​ຍາ​ສາດ ໃນເດືອນມີນາ, ກຸ່ມຂອງວິທະຍາສາດສະຫະລັດນໍາພາໂດຍ Crispr ການຮ່ວມມືພັດທະນາ Jennifer Doudna ຈາກວິທະຍາໄລແຄລິຟໍເນຍ, Berkeley ຂັ້ນຕອນທີ່ແນະນໍາໄດ້ຮັບການປະຕິບັດເພື່ອ "ຢ່າງແຂງແຮງທໍ້" ຄວາມພະຍາຍາມຢູ່ໃນການປິ່ນປົວດ້ວຍການປ່ຽນແປງເຊື້ອອອນໄລນ໌ທີ່ຈະຜະລິດຕະພັນມະນຸດທັງໄດ້ສ້າງຂື້ນໃນຂະນະທີ່ສົ່ງຜົນສະທ້ອນທາງດ້ານສັງຄົມແລະດ້ານຈັນຍາບັນແມ່ນພິຈາລະນາ. ເຂົາເຈົ້າໄດ້ຖືກການໂທຫາສໍາລັບກອງປະຊຸມລະຫວ່າງປະເທດເພື່ອພິຈາລະນາວິທີການທີ່ເຫມາະສົມໄປສໍາລັບການນໍາໃຊ້. "ສາມາດເຮັດໃຫ້ເຮັດສິ່ງນີ້ໃນປັດຈຸບັນກ່ອນທີ່ຈະເຕັກໂນໂລຊີໄດ້ຖືກນໍາໃຊ້ໃນວິທີການທີ່ປະຊາຊົນອາດຈະມີຄວາມຮູ້ສຶກບໍ່ສະບາຍໃຈກ່ຽວກັບ,"Doudna ເວົ້າວ່າ.

A ກຸ່ມທີ່ສອງການຂຽນໃນວາລະສານ ລັກສະນະ ໄດ້ຕື່ມອີກ, ແນະນໍາການຫ້າມຊົ່ວຄາວກ່ຽວກັບການຄົ້ນຄ້ວາ ບ່ອນທີ່ການສ້າງຈຸລັງຂອງມະນຸດແມ່ນແກ້ໄຂສໍາລັບຄວາມຢ້ານກົວຂອງບ່ອນທີ່ມັນອາດຈະນໍາໄປສູ່. The backlash ຄວນເປັນມະນຸດດັດແກ້ໄດ້ຮັບການເກີດສາມາດເຮັດໄດ້, ທີ່ພວກເພິ່ນເຕືອນ, ການເຮັດວຽກອັນຕະລາຍຕໍ່ການພັດທະນາການປິ່ນປົວດ້ວຍທັງດັດແກ້ສໍາລັບຜູ້ໃຫຍ່ແລະເດັກນ້ອຍທີ່ດັດແປງໄດ້ທີ່ຍັງບໍ່ໄດ້ກ່ຽວກັບການ. "ປະຊາຊົນອາດຈະບໍ່ໄດ້ຮັບລາງວັນນອກແຕກຕ່າງ,"Edward Lanphier Says, ປະທານປະເທດແລະຊີອີໂອຂອງຄາລີຟໍເນຍທີ່ Sangamo Biosciences, ເຊິ່ງດໍາເນີນການເຮັດວຽກທີ່.

ແທ້​ຈິງ​ແລ້ວ, ການນໍາໃຊ້ Crispr ໃນຈຸລັງທີ່ບໍ່ແມ່ນການຈະເລີນພັນ - ຈຸລັງຮ່າງກາຍ - ສາມາດປິ່ນປົວພະຍາດຈໍານວນຫຼາຍ. ນັກຄົ້ນຄວ້າເຊື່ອວ່າມັນເປັນໄປໄດ້ເພື່ອເຮັດໃຫ້ມັນກັບການຊ່ວຍເຫຼືອການ sooner. ການດັດແປງທີ່ສາມາດເປັນແບບຖາວອນກັບຈຸລັງຂອງບຸກຄົນໃນນັ້ນສ່ວນຈຸລັງທີ່ຜົນປະໂຫຍດຫຼືຍັງຄົງມີຊີວິດຢູ່ເປັນເວລາດົນ, ແຕ່ພວກເຂົາເຈົ້າຍັງບໍ່ໄດ້ຮັບມໍລະດົກໂດຍທົ່ວໄປໃນອະນາຄົດ. "ມັນບໍ່ມີໃນພາລະດ້ານຈັນຍາບັນຂັ້ນຕອນເຫລົ່ານີ້ໄປສູ່ການປ່ຽນແປງເຊື້ອອອນໄລນ໌ຈະໄດ້ຮັບການ shouldering,"Dana Carroll ເວົ້າວ່າ.

downside ແມ່ນວ່າການນໍາໃຊ້ Crispr ໃນຈຸລັງຮ່າງກາຍແມ່ນສະລັບສັບຊ້ອນຫຼາຍ: ມະນຸດມີພັນຂອງຈຸລັງແລະຈໍານວນຫຼາຍປະເພດຫ້ອງທີ່ແຕກຕ່າງກັນ. ໄດ້ທັງ, tinkering ເຄື່ອງຈັກໄດ້ຮັບການສົ່ງກັບເປັນອັດຕາສ່ວນທີ່ພຽງພໍຂອງຈຸລັງບັນຫາສະເພາະໃດຫນຶ່ງທີ່ຈະເຮັດໃຫ້ມີຜົນກະທົບ therapeutic.

ດັ່ງນັ້ນຈຶ່ງໄກ, Crispr ໃຫມ່ເຊັ່ນດຽວກັນສໍາລັບການປິ່ນປົວດ້ວຍການແກ້ໄຂຈຸລັງຮ່າງກາຍໄດ້ເຂົ້າໄປໃນການທົດລອງທາງດ້ານການຊ່ວຍ. ແຕ່ Jennifer Doudna ຄາດວ່າເຂົາເຈົ້າຈະເລີ່ມຕົ້ນພາຍໃນບໍ່ເທົ່າໃດປີ. "ຖ້າຫາກວ່າພວກເຂົາເຈົ້າໄປດີ, ຂ້າພະເຈົ້າຄິດວ່າພວກເຮົາສາມາດເບິ່ງການບໍາບັດການອະນຸມັດພາຍໃນທົດສະວັດ," ລາວ​ເວົ້າ. ໃນການທົດລອງໃນຂະນະທີ່, ການນໍາໃຊ້ທັງສອງຂອງມະນຸດວັດທະນະທໍາຈຸລັງຮ່າງກາຍແລະສັດທົດລອງ, ນັກຄົ້ນຄວ້າກໍາລັງທົດລອງທີ່ມີພະຍາດຕິດຕໍ່ການປິ່ນປົວລວມທັງພະຍາດເລືອດຈາງເລືອດຈາງ, immunodeficiency ອະນຸຍາດຮ້າຍແຮງ (SCID), ການທົດລອງ, thalassemia, haemophilia, dystrophy muscular ແລະ fibrosis cystic. (ວິທີການສໍາລັບການຜິດປົກກະຕິເຊື້ອເຫຼົ່ານີ້ດຽວແມ່ນອີງໃສ່ການເພີ່ມການສິ້ນໃຫມ່ຂອງ DNA ເພື່ອແກ້ gene faulty.)

ບໍລິສັດໃຫມ່ - Edita ການແພດ, Crispr Therapeutics ແລະ Intellia Therapeutics - ໄດ້ sprung ເຖິງ, ໃບອະນຸຍາດເຕັກໂນໂລຊີ Crispr ການພັດທະນາການແກ້ໄຂຈຸລັງຮ່າງກາຍສໍາລັບຫ້ອງການ. ບໍ່ມີຍັງບໍ່ທັນປະກາດທີ່ພະຍາດພວກເຂົາເຈົ້າກໍາລັງໄລ່ຕາມ ແລະການສູ້ຮົບທາງດ້ານກົດຫມາຍ ປະມານທີ່ວ່າເປັນເຈົ້າຂອງສິດທິໃນການ Crispr rages ເຕັກໂນໂລຊີ. ແຕ່ Intellia ມີສັນຍາກັບຢາຍັກໃຫຍ່ Novartis ເພື່ອສຸມໃສ່ການເປັນມະເຮັງແລະຜິດປົກກະຕິພັນທຸກໍາທີ່ເກີດຂຶ້ນໃນເມັດເລືອດ.

ການແກ້ໄຂຈຸລັງຮ່າງກາຍເປັນການຈັດລຽງຂອງການຍົກລະດັບກັບເຕັກນິກກ່ອນຫນ້ານີ້ສໍາລັບການປິ່ນປົວຜິດປົກກະຕິເຊື້ອດຽວທີ່ຮູ້ຈັກເປັນການປິ່ນປົວດ້ວຍເຊື້ອ. ທີ່ໄດ້ພະຍາຍາມທໍາອິດໃນ 90s ແລະມົນຕີສະຫນັບສະຫນູນ. ແຕ່ວ່າໃນ 2012 the first gene therapy in Europe – to treat a disease in which a person lacks a protein needed to break down fat molecules – was approved.

Gene therapy introduces a whole new working copy of a gene, which randomly incorporates into the genome to do the job of the faulty one. Genome editing is different in that it precisely targets the existing faulty gene for knock-out or correction. That means the gene’s setting doesn’t change, so doctors neither have to worry that it will incorporate somewhere that causes other genes to be inadvertently turned on, nor that the gene won’t work as normal, for example by not producing the right amount of protein.

“You are keeping everything natural,” says Jennifer Puck, ຜູ້ຊ່ຽວຊານ SCID ຢູ່ວິທະຍາໄລແຄລິຟໍເນຍ, San Francisco, ຜູ້ທີ່ຖືກຄົ້ນທ່າແຮງຂອງ Crispr ໃນການປິ່ນປົວພະຍາດ. notoriously, ໃນການທົດລອງກ່ອນທີ່ຈະປິ່ນປົວພະຍາດ SCID ການນໍາໃຊ້ການປິ່ນປົວດ້ວຍເຊື້ອ, ເຊື້ອການທົດແທນທີ່ລວມເຂົ້າໃນສະຖານທີ່ທີ່ໂຊກບໍ່ດີແລະເຮັດໃຫ້ leukemia ໃນຫ້າຂອງ 20 ປິ່ນປົວຄົນເຈັບ. ບັນຫາທີ່ໄດ້ຮັບການແກ້ໄຂ, ແຕ່ວິທີການຍັງສາມາດຫາກິນເພື່ອໃຫ້ໄດ້ຮັບສິດທິ.

embryos ມະນຸດໃນການທົດລອງ.
embryos ມະນຸດໃນການທົດລອງ. ການ​ຖ່າຍ​ຮູບ: Bloomberg ຜ່ານ Getty Images

ສິ່ງທ້າທາຍຮ່ວມກັນໂດຍ Crispr ແລະການປິ່ນປົວເຊື້ອແມ່ນວິທີການເພື່ອໃຫ້ໄດ້ຮັບເຊື້ອ - ຫຼືເຄື່ອງຈັກ Crispr - ຈຸລັງພາຍໃນ. ວິທີການທີ່ຖືກຮັບຮອງຈາກການປິ່ນປົວດ້ວຍເຊື້ອເພື່ອ encapsulate ແລະສົ່ງມັນລະດັບຈາກໄວຣັສການແກ້ໄຂເພື່ອ nanoparticles. ທັງຫມົດແມ່ນຍັງຢູ່ໄກຈາກທີ່ດີເລີດ. "ປະຊາຊົນກໍາລັງເຮັດວຽກຢ່າງຫນັກໃນການຈັດສົ່ງແລະມັນເປັນບັນຫາທີ່ຈະໄດ້ຮັບການແກ້ໄຂ,"Doudna ເວົ້າວ່າ. "ແຕ່ວ່າມັນບໍ່ໄດ້ຮັບການແກ້ໄຂໃນມື້ນີ້."

ການຈັດສົ່ງໄດ້ງ່າຍຂຶ້ນ, ຢ່າງ​ໃດ​ກໍ​ຕາມ, ໃນເວລາທີ່ຫ້ອງການສາມາດໄດ້ຮັບການໂຍກຍ້າຍອອກສໍາລັບການແກ້ໄຂ. ເມື່ອໃດທີ່ຢູ່ນອກຮ່າງກາຍຂອງພວກເຂົາເຈົ້າສາມາດໄດ້ຮັບການບໍລິສຸດ, ຂະຫຍາຍຕົວໃນວັດທະນະທໍາ, ແລະການກວດກາທາງທັງລໍາດັບເພື່ອຮັບປະກັນການແກ້ໄຂທີ່ໄດ້ຮັບການສົບຜົນສໍາເລັດ. ນັ້ນຫມາຍຄວາມວ່າຜົນກະທົບທາງດ້ານການຊ່ວຍການເລີ່ມຕົ້ນຂອງ Crispr ຈະເປັນໃນການປິ່ນປົວພະຍາດຕິດຕໍ່ທາງພັນທຸກໍາທີ່ເກີດຂຶ້ນໃນເມັດເລືອດເຊັ່ນ: ພະຍາດເລືອດຈາງເລືອດຈາງ, SCID ແລະການທົດລອງທາລັດຊີເມຍ. ທ່ານຫມໍມີຄວາມສໍານານໃນການສະກັດເລືອດແລະໄຂກະດູກ (ອຸດົມສົມບູນໃນຈຸລັງລໍາຕົ້ນຂອງເລືອດ, ທີ່ໃຫ້ການເພີ່ມຂຶ້ນຂອງຈຸລັງເລືອດທັງຫມົດ), ການແຍກຈຸລັງໂດຍສະເພາະແມ່ນສໍາລັບການຫມູນໃຊ້, ແລະຫຼັງຈາກນັ້ນ Re implanting ໃຫ້ເຂົາເຈົ້າ. ພະຍາດທີ່ຂອງຈຸລັງທີ່ບໍ່ສາມາດໄດ້ຮັບການໂຍກຍ້າຍອອກສໍາລັບການປິ່ນປົວຈະຮຽກຮ້ອງໃຫ້ມີການເຮັດວຽກຫຼາຍ. ທີ່ປະກອບມີ haemophilia, dystrophy muscular, ແລະ fibrosis cystic, ຊຶ່ງສ່ວນຫຼາຍແມ່ນເກີດຂຶ້ນໃນຕັບ, ກ້າມເນື້ອແລະປອດຈຸລັງຕາມລໍາດັບ.

ຄວາມຮູ້ສຶກຂອງສິ່ງທີ່ອະນາຄົດ Crispr ຂອງອາດຖືສາມາດເຫັນໄດ້ໃນຄວາມຄືບຫນ້າຂອງ Sangamo Biosciences ໄດ້, ທີ່ຫ້ອງການຊ່ວຍເຫຼືອ trialling ການປິ່ນປົວດ້ວຍການແກ້ໄຂຈຸລັງຮ່າງກາຍສໍາລັບໂລກເອດສກັບຂໍ້ມູນປະສິດທິພາບທີ່ຄາດວ່າຈະໂດຍໃນຕອນທ້າຍຂອງປີ. "ເປົ້າຫມາຍແມ່ນເພື່ອມີການປິ່ນປົວທີ່ເປັນປະໂຫຍດສໍາລັບການຕິດເຊື້ອ HIV,"Edward Lanphier Says. ທີ່ຈະໃຫ້ຢຸດຄົນເຈັບກິນຢາຕ້ານໄວລັດສໍາລັບຈໍານວນຂອງປີ.

ການທົດລອງການນໍາໃຊ້ເຕັກໂນໂລຊີ ZFN ສູງອາຍຸ, ສໍາລັບການທີ່ບໍລິສັດມີສິດທິຊັບສິນທາງປັນຍາ. ເປົ້າ​ຫມາຍ, ຂຶ້ນຢູ່ກັບຈໍາລອງເປັນ mutation ຕາມທໍາມະຊາດທີ່ເກີດຂຶ້ນທີ່ຫາຍາກທີ່ເຮັດໃຫ້ບາງຄົນທົນທານຕໍ່ກັບການຕິດເຊື້ອ HIV, ແມ່ນເພື່ອເຮັດໃຫ້ອອກ gene CCR5 ໃນຄົນເຈັບ 'T ຈຸລັງ - ປະເພດຂອງເມັດເລືອດຂາວທີ່ສໍາຄັນໃນລະບົບພູມຕ້ານທານ. That gene produces a protein that HIV uses to enter those cells and cause infection.

The ZFNs are put to work outside the body on cells extracted from the patient’s blood. The edited cells are returned in the hope of creating a population of HIV-resistant T-cells that can fight the virus. Just like with Crispr, the custom-designed ZFNs, which come as a pair where a protein structure containing zinc molecules does the guiding, cut the DNA in a precise location – the CCR5 gene – before the cell’s natural but inaccurate repair process kicks in, knocking out the gene. “It really illustrates the power of the approach for treating disease,” says Jennifer Doudna.

ຂະນະດຽວກັນ, whether editing the human germ line has any clinical future will depend on being able to do it accurately and safely enough, and also whether society finds it acceptable. The conclusion of the Chinese study was that there are still significant technical challenges to be solved before clinical application of Crispr for editing embryos is possible. Problems include “off-target” effects, where the DNA is also snipped at places it shouldn’t be, and “genetic mosaicism”, where the result has a mixture of modified and unmodified cells. ຢ່າງ​ໃດ​ກໍ່​ຕາມ, many believe things will improve with more research. It is not safe enough yet, says Robin Lovell-Badge, a researcher who studies germ-cell biology at the Francis Crick Institute, but “it is going to get there fairly soon”.

What specific therapeutic uses might be envisaged? For Lovell-Badge there aren’t many. Pre-implantation genetic diagnosis (PGD) – embryo screening to select those that don’t carry certain disease risks – is already in use for a long list of genetic conditions including the BRCA1 gene, he points out. But he concedes Crispr could have a place when multiple embryos are affected, such as in the case of men who are infertile or sub-fertile because of mutations on the Y chromosome. Any male embryos (produced by IVF) will also have that same mutation.

ຢ່າງ​ໃດ​ກໍ​ຕາມ, others see wider use. Unlike embryo screening, germ-line editing would not require multiple embryos, which some couples don’t have. It could deal easily with multiple genetic conditions where finding unaffected embryos is a challenge. And it wouldn’t involve discarding any embryos, which some people feel uncomfortable with. “There is an argument for genome engineering in embryos to repair genes that clearly predispose to disease,” says Perry.

Some people may even think it important to use Crispr to make better humans, not just preemptively stamp out disease. There are gene variants which confer extra-strong bones, low Alzheimer’s risk or viral resistance such as to HIV. ນອກເຫນືອຈາກນັ້ນ, what about enhancements such as living longer, improved cognition, or altered physical attributes? “I am sure there are broader human characteristics that people would like to be able to modulate,"Dana Carroll ເວົ້າວ່າ. But he adds that presently those kind of multi-genetic traits would be difficult to edit in because we don’t fully understand their basis, let alone what unintended consequences might result.

The UK has a cautiously progressive regulatory system that would apply to developments in human germ-line editing. Any research on germ cells needs to be licensed by the Human Fertilisation and Embryology Authority (HFEA). Parliamentary approval would be needed for therapeutic use. According to a list of research projects using human embryos currently being carried out in the UK provided by the HFEA, none appear to involve genome editing. But Lovell-Badge says he is aware of “several groups” in Britain interested in using it to “answer some basic research questions”. (Meanwhile the main public funder of research in the USthe NIH – ກ່າວວ່າ it won’t fund any use of gene-editing technologies in human embryos.)

It is possible the consensus against modifying humans could change, Peter Mills ກ່າວວ່າ, adding that the Nuffield Council is planning a report to consider the ethics of human germ-line editing. There was a new social understanding reached in the UK with the mitochondrial decision; a move from simply selecting human embryos to modifying them. “You can treat [nuclear DNA] as a limit that you don’t cross or a threshold that you very carefully step over," ລາວ​ເວົ້າ.

If it can be done accurately and safely, human germ-line therapy is a possibility Doudna says she is certainly open to. “People get comfortable with technologies," ລາວ​ເວົ້າ, citing how over time society has become relaxed about the use of IVF. “I suspect this will be the same.”

guardian.co.uk ©​ຜູ້​ປົກ​ຄອງ News & Media Limited 2010

ຈັດ​ພີມ​ມາ​ໂດຍ​ຜ່ານ​ທາງ ຜູ້​ປົກ​ຄອງ News Feed plugin ສໍາ​ລັບ WordPress.