Terapi jèn nouvo ka geri kondisyon immunitaire nan peryòd timoun

New gene therapy may cure childhood immune condition

 

Powered by Guardian.co.ukAtik sa a ki gen tit “Terapi jèn nouvo ka geri kondisyon immunitaire nan peryòd timoun” te ekri pa Hannah Devlin, Korespondan syans, pou theguardian.com an Madi 21 avril 2015 17.01 UTC

Timoun ak yon mwayen kenbe tèt yon dezas yo sanble menm te trete, Apre li vin premye a pou bay yon nouvo fòmilè jèn terapi.

San tretman, pasyan ki soufri nan yon kondisyon ra ki rele Wiskott - Aldrich iminitè, fè fas a ti lavi espérance Et prolongée périodes nan lopital.

Doktè nan lopital ri gran Ormond, moun ki te ap dirije siksè jijman, te di jwenn yo te make yon pwen pou jèn terapi e te kapab ale wout pou teknik menm jan an, ki te itilize pou yon bagay komen nan kondisyon, tankou kouto digo sèlil maladi ak thalassaemia.

Prof Adrian à, immunologist ki te ap dirije travay, di: "Sa se yon egzanp trè pisan de jan jèn terapi ka ofwi très efficace tretman pou resevwa malad ak koze ki senp Et serye maladi enetik. Li tou excitingly montre potansyèl pou yon gwo kantite ki lòt maladi ki thérapies existantes sont swa non ou fin vye trètman."

Jwenn swiv plizyè lòt pozitif esè rezilta yo pandan ane ki sot pase a, syantis yo ki di ap mete pou mouri, yo akizasyon ke pwomès terapi jèn ki te twò hyped.

Emma Morris, yon immunologist nan Inivèsite kolèj Lond ki aktyèlman ap dirije yon jèn terapi jijman pou leucémie, di: "Moun t ap travay sou li pandan dizan Et l' koulye a vin yon reyalite ke ou kapab en enetikman motifye cellules Et prezante yo nan moun."

Nan dènye etid la, sèt timoun ak Wiskott - Aldrich iminitè (LI TE GENYEN) te trete nan lopital ri gran Ormond Et yon klinik ki separe nan Pari.

Enetik kondisyon Sur ant yonn Et 10 timoun ki nan chak milyon atravè lemond Et réduit abilite pou batay enfeksyon. Jan ou santi ou ka genyen ap senyen épisodes, L' ak lòt enfeksyon sou po ki reparèt ak auto-immunes move maladi sou, Et nan ka grav anpil timoun kapab bezwen depanse périodes lontan nan lopital.

Kondisyon kapab trete anpil siksè ak transplantations mwèl zo de yon donatè an sante, Men sa se sou li te jwenn yon bon grenn alimèt pou malad la. "Si ou pa gen yon bon grenn alimèt, tretman konplike e mande anpil a dwòg,"a Des.

Tout timoun ki nan pwosè a te gen enfeksyon sou po i ale vini, Pifò expérimentés bay san sevè ak yonn nan pitit li te genyen se pou yon chèz a woulèt.

Pou nouvo tretman, syantis yo pran mwèl zo pitit pwòp Et enetikman modifye li ap itilize yon viris san risk/danje pou prezante yon travay vèsyon pipiti de youn nan jèn défectueux a nan cellules immunitaire malad la.

Pèp yo te tou bay rètman kansè, ki détruit gen kèk moun ki ekziste mwèl zo nan kò a, anvan sa, les cellules enetikman modifye te ranplase.

Swiv tretman, yonn nan moun ki te mouri, de pwoblèm ki te fèt avan ki ekziste yo pa gen rapò ak tretman. Sistèm iminitè yo lòt sis timoun te montre yon gerizon remakab ak pi fò nan sentòm yo te rezoud. Yon peryòd de de zan, pasyan ale nan depans an mwayen 25 jou yo nan lopital devan jèn terapi tozero jou nan lopital après.

Daniel Wheeler, yon 15 zan de Bristol ki te patisipe nan pwosè a, te di tretman te transfòme pwòp sante l. "Mwen pa pli. M mètri anpil mwens fasil, Mwen pa sou nenpòt kote près que anpil medikaman ak m koumanse plis pase yon edikasyon,"Li te di.

"Nou pa vle pou sèvi ak sa 'n remèd', Men, kifè tout pasyan sa yo te fè maladi grav anpil ak jan ou santi ou, li très bien rezoud nan tout peyi yo,"a Des.

Ekip li an, nou koulye a fè lide pou yo kòmanse nouvo tras pou resevwa malad ak kouto digo sèlil maladi ak thalassaemia, ki se yo ki pami pi komen pwoblèm enetik hérités nan Lagrann Bwetay.

Syantis yo moun yo sanble menm ki genyen batay yon gwo pwoblèm nan kèk ansyen jèn terapi tras, effets kote jèn inséré a te malfezan "sou objektif", y metòd pou chanje sou kansè pwomouvwa gènes. Déjà, gen kèk moun ki te fè jèn Terapi pou lòt kondisyon yo kenbe tèt, tankou SCID (bulle pour iminitè), y ' al dèyè sou devlope leucémie kòm yon bò effet tretman. "Pwoblèm lan te genyen yo yo gen pou vire sou kote lòt gènes sans, y gènes kansè,"a Des.

A dènye teknik s' pou pa konn sa pa insertion yon moso plus de DNA, enn a ki vle di ke anba nan yon anviwonman plis natirèl pou s' pou kontwole aksyon li pi efektivman.

Rezilta yo de pwosè a sont "anpil impressionnant", rapò a Morris, ki moun ki kounye a nan yon ekstansyon de pwosè sa yo ap gen ladan pasyan granmoun pou la pwemye fwa. "Sa se yon fason diferan anpil de fournir traitements pou resevwa malad,"li aded. "Lè pwoblèm lan se yon selil ki pa travay byen, terapi jèn ofri yon fòm de tretman dwòg ak medikaman pou pa janm yo fè pou yo rive a."

Rapò a te pibliye jodi a nan a Jounal de asosyasyon medikal Ameriken an.

Guardian.co.uk © Responsab, gadyen nouvèl & Media Limited 2010

Pibliye via la Gadyen News Feed plugin pou WordPress.