ન્યૂ જનીન ઉપચાર બાળપણ રોગપ્રતિકારક સ્થિતિ ઇલાજ કરી શકે છે

New gene therapy may cure childhood immune condition

 

Guardian.co.uk દ્વારા સંચાલિતશીર્ષક આ લેખ “ન્યૂ જનીન ઉપચાર બાળપણ રોગપ્રતિકારક સ્થિતિ ઇલાજ કરી શકે છે” હેન્નાહ Devlin દ્વારા લખવામાં આવ્યું હતું, વિજ્ઞાન ખબરપત્રી, મંગળવારે 21 મી એપ્રિલના રોજ theguardian.com માટે 2015 17.01 યુટીસી

એક ભયંકર રોગ પ્રતિકારક શરત સાથે બાળકો સારવાર કરવામાં આવી હોવાનું જણાય છે, પ્રથમ બન્યા પછી જનીન ઉપચાર એક નવું સ્વરૂપ આપવામાં આવશે.

સારવાર વિના, જે દર્દીઓને એક દુર્લભ શરત પીડાય Wiskott-Aldrich સિન્ડ્રોમ કહેવામાં, સામનો કરવો પડ્યો હતો ટૂંકા જીવન અપેક્ષા અને હોસ્પિટલમાં લાંબા ગાળા.

ગ્રેટ ઓરમોન્ડ સ્ટ્રીટ હોસ્પિટલ ખાતે ડૉક્ટર્સ, જે સફળ ટ્રાયલ દોરી, જણાવ્યું હતું કે તારણો જનીન ઉપચાર માટે એક મહત્વનો વળાંક ચિહ્નિત થયેલ છે અને વધુ સામાન્ય શરતો માટે ઉપયોગ થાય છે સમાન તકનીકો માટે માર્ગ મોકળો કરી શકે, સિકલ સેલ રોગ અને સંબધી સહિત.

પ્રોફેસર એડ્રિયન થ્રેશરના, ઇમ્યુનોલોજિસ્ટ જે કામ દોરી, જણાવ્યું: "આ કેવી રીતે જનીન ઉપચાર જટિલ અને ગંભીર આનુવંશિક રોગ સાથે દર્દીઓ માટે અત્યંત અસરકારક સારવાર ઓફર કરી શકે છે એક ખૂબ જ શક્તિશાળી ઉદાહરણ છે. તે પણ excitingly અન્ય રોગો કે જે માટે વર્તમાન ઉપચાર ક્યાં અસંતોષકારક અથવા અનુપલબ્ધ છે મોટી સંખ્યામાં સારવાર માટે સંભવિત દર્શાવે છે. "

તારણો છેલ્લાં એક વર્ષ દરમિયાન અન્ય કેટલાક હકારાત્મક ટ્રાયલ પરિણામો અનુસરો, વૈજ્ઞાનિકો આક્ષેપો આરામ કે જનીન ઉપચાર વચન પર ઓળખાવવામાં આવી છે મૂકવા કહે છે કે જે.

એમ્મા મોરિસ, યુનિવર્સિટી કોલેજ લન્ડન ખાતે એક ઇમ્યુનોલોજિસ્ટ જે હાલમાં લ્યુકેમિયા માટે જનીન ઉપચાર ટ્રાયલ અગ્રણી છે, જણાવ્યું: "લોકો દસ વર્ષ માટે તેના પર કામ કરી રહ્યા છે અને તે હવે વાસ્તવિકતા એ છે કે તમે સુરક્ષિત રીતે આનુવંશિક કોષો સુધારવા માટે અને તેમને લોકો માં દાખલ કરી શકો છો બની રહ્યા છે."

તાજેતરની અભ્યાસમાં, Wiskott-Aldrich સિન્ડ્રોમ સાથે સાત બાળકો (WAS) ગ્રેટ ઓરમોન્ડ સ્ટ્રીટ હોસ્પિટલ ખાતે સારવાર કરવામાં આવતી હતી અને પોરિસ માં એક અલગ ક્લિનિક.

જનીની સ્થિતિ એક અને વચ્ચે અસર કરે છે 10 વિશ્વભરમાં અને દરેક મિલિયન બાળકો તેમના ચેપ સામે લડવા ક્ષમતા ઘટાડે છે. લક્ષણો રક્તસ્રાવ એપિસોડ સમાવેશ કરી શકે છે, ખરજવું અને અન્ય રિકરન્ટ ચેપ અને ત્વચા ઓટોઇમ્યુન રોગ, અને ગંભીર કિસ્સાઓમાં બાળકો હોસ્પિટલમાં લાંબા સમય પસાર કરવાની જરૂર કરી શકો છો.

સ્થિતિ તંદુરસ્ત દાતા પાસેથી મજ્જા પ્રત્યારોપણ સાથે સફળતાપૂર્વક સારવાર કરી શકાય, પરંતુ આ દર્દી માટે એક સારી મેચ શોધવા પર આધાર રાખે છે. "તમે એક સારા મેચ ન હોય તો, સારવાર જટિલ છે અને દવાઓ ઘણાં જરૂરી,"થ્રેશરના જણાવ્યું હતું કે.

અજમાયશ તમામ બાળકો આવર્તક ચામડી ચેપ હતી, સૌથી વધુ અનુભવી ગંભીર રક્તસ્ત્રાવ અને બાળકો એક વ્હીલચેર સુધી જ મર્યાદિત હતો.

નવી સારવાર માટે, વૈજ્ઞાનિકો બાળકો પોતાના મજ્જા લીધો અને આનુવંશિક એક હાનિકારક વાયરસ મદદથી દર્દી રોગ પ્રતિકારક કોષો માં ખામીવાળી જનીન એક કામ આવૃત્તિ રજૂ કરવા તે ફેરફાર.

બાળકો પણ કિમોચિકિત્સા આપવામાં આવી હતી, શરીર હાલની મજ્જા કેટલાક નાશ જે, પહેલાં જિનેટિકલી મોડીફાઇડ કોષો બદલી કરવામાં આવી હતી.

સારવાર બાદ, બાળકો એક મૃત્યુ પામ્યા હતા, સારવાર માટે અસંબંધિત પૂર્વ અસ્તિત્વમાં સમસ્યાઓ. અન્ય છ બાળકો રોગ પ્રતિરક્ષા સિસ્ટમો એક નોંધપાત્ર રિકવરી જોવા મળ્યો અને તેમના લક્ષણો મોટા ભાગના ઉકેલાઈ હતી. બે વર્ષ સમયગાળામાં, દર્દીઓ સરેરાશ ખર્ચમાં ગયા 25 હોસ્પિટલમાં દિવસ જનીન ઉપચાર પહેલાં tozero હોસ્પિટલમાં દિવસ પછીથી.

ડેનિયલ વ્હીલર, બ્રિસ્ટૉલ થી 15 વર્ષના છે, જે ટ્રાયલ માં ભાગ લીધો હતો, જણાવ્યું હતું કે સારવાર તેમના આરોગ્ય કાયાપલટ થઈ ગઈ છે. "હું દંડ છું. હું ઓછી સરળતાથી ઘણો સોળ, હું ગમે ત્યાં ઘણા દવાઓ નજીક નથી અને હું એક શિક્ષણ વધુ મેળવવામાં છું,"તેમણે જણાવ્યું હતું.

"અમે શબ્દ 'ઉપચાર' ઉપયોગ ન ગમે, પરંતુ આપેલ છે કે આ બધા દર્દીઓ ગંભીર રોગ અને લક્ષણો હતી, તે ખૂબ ખૂબ તેમને બધા હલ,"થ્રેશરના જણાવ્યું હતું કે.

તેમની ટીમ હવે સિકલ સેલ રોગ અને સંબધી સાથે દર્દીઓ માટે નવી ટ્રાયલ શરૂ કરવા માટે આશા છે, જે બ્રિટનમાં સૌથી સામાન્ય વારસાગત આનુવંશિક વિકૃતિઓમાં વચ્ચે છે.

વૈજ્ઞાનિકો કેટલાક અગાઉના જનીન ઉપચાર પ્રયોગો નોંધપાત્ર સમસ્યા દૂર હોય તેવું જણાય છે, જ્યાં શામેલ જનીન હાનિકારક "બંધ લક્ષ્ય" અસર પડી હતી, સહિત કેન્સરને ઉત્તેજન આપતી જનીનો પર સ્વિચ. પહેલાં, કેટલાક બાળકો પ્રતિરક્ષા શરતો માટે જનીન ઉપચાર આપવામાં, આવા SCID તરીકે (બબલ બેબી સિન્ડ્રોમ), પર ચાલ્યા ગયા છે સારવાર આડઅસર તરીકે લ્યુકેમિયા વિકાસ. "આ સમસ્યા તેઓ અંધાધૂંધ અન્ય જનીનો પર ચાલુ કરવા માટે ચૂકેલા હતી, કેન્સર જનીન સહિત,"થ્રેશરના જણાવ્યું હતું કે.

તાજેતરની ટેકનિક ડીએનએ એક લાંબા સમય સુધી ભાગ દાખલ કરીને આ દૂર હોય તેવું જણાય છે, જનીન જેનો અર્થ થાય છે વધુ કુદરતી પર્યાવરણ તેના ક્રિયા વધુ અસરકારક રીતે નિયંત્રિત કરવા માટે લાગે છે કે રાખવામાં આવે છે.

ટ્રાયલ પરિણામો "ખૂબ જ પ્રભાવશાળી" છે, મોરિસ અનુસાર, જે હવે ટ્રાયલ વિસ્તરણ કે પ્રથમ વખત માટે પુખ્ત દર્દીઓ સમાવેશ થાય છે સાથે સંકળાયેલા છે. "તે દર્દીઓ માટે સારવાર આપવાની એક ખૂબ જ અલગ રીતે છે,"તે aded. "જ્યારે સમસ્યા સેલ યોગ્ય રીતે કામ કરતું નથી કે, જનીન ઉપચાર સારવાર કે દવાઓ અને દવા હાંસલ કરવાનો પ્રયત્ન નહીં એક સ્વરૂપ આપે છે. "

અહેવાલમાં આજે પ્રકાશિત કરવામાં આવી હતી અમેરિકન મેડિકલ એસોસિયેશન ઓફ જર્નલ.

guardian.co.uk © ગાર્ડિયન સમાચાર & મીડિયા લિમિટેડ 2010

આ મારફતે પ્રકાશિત ગાર્ડિયન ન્યૂઝ ફીડ પ્લગઇન WordPress માટે.