Nova gena terapio povas resanigi infanaĝon imuna kondiĉo

New gene therapy may cure childhood immune condition

 

Funkciigita de Guardian.co.uk#?I tiu artikolo titolis “Nova gena terapio povas resanigi infanaĝon imuna kondiĉo” Estis skribita de Hannah Devlin, Scienca korespondanto, Por theguardian.Com marde 21a aprilo 2015 17.01 UTC

Infanoj kun ruiniganta imuna kondiĉo aperas esti resanigita, Post kiam fariĝanta la unua esti donita novan formon de gena terapio.

Sen la trakto, La pacientoj kiu suferas de malofta kondiĉo vokis Wiskott-Aldrich sindromo, Alfrontis mallongajn vivajn ekspektojn kaj longedaŭrajn periodojn en hospitalo.

Doktoroj ĉe Granda Ormond Strata Hospitalo, Kiu gvidis la sukcesan elprovon, Diris la trovojn markis turnantan punkton por gena terapio kaj povus pavimi la vojon por similaj teknikoj estanta uzita por pli da oftaj kondiĉoj, Inkluzivanta sickle ĉela malsano kaj thalassaemia.

Profesoro Adrian Thrasher, La immunologist kiu gvidis la laboron, Dirita: “Tio ĉi estas tre potenca ekzemplo de kiel gena terapio povas proponi tre efikan trakton por pacientoj kun kompleksa kaj grava genetika malsano. Ĝi ankaŭ excitingly montras la potencialan por trakto de granda nombro de aliaj malsanoj por kiu ekzistanta terapiojn estas aŭ nekontentiga aŭ malhavebla.”

La trovoj sekvas plurajn aliaj pozitivaj elprovaj rezultoj dum la pasinta jaro, Kiu sciencistoj diras estas metanta ripozi akuzojn ke la promeso de gena terapio havas finita-propagandita.

Emma Morris, immunologist ĉe Universitata Altlerneja Londono kiu estas nuntempe gvidanta genan terapian elprovon por leŭkemio, Dirita: “Homoj estis laboranta sur ĝi por dek jaroj kaj ĝi estas nun fariĝanta realaĵo ke vi povas sekure genetically modifi ĉelojn kaj enkonduki ilin en homoj.”

En la plej lasta studo, Sep infanoj kun Wiskott-Aldrich sindromo (ESTIS) Estis traktita ĉe Granda Ormond Strata Hospitalo kaj aparta kliniko en Parizo.

La genetikaj kondiĉaj efikoj inter unu kaj 10 Infanoj en ĉiu miliono tutmonde kaj reduktas ilian kapablecon batali infekton. Simptomoj povas inkluzivi sanganta epizodojn, Ekzemo kaj aliaj ripetiĝantaj haŭtaj infektoj kaj autoimmune malsano, Kaj en severaj kazaj infanoj povas devi elspezi longajn periodojn en hospitalo.

La kondiĉo povas esti traktita sukcese kun osta medolo transplantoj de sana donacanto, Sed tio ĉi fidas sur trovanta bonan matĉon por la paciento. “Se vi ne havas bonan matĉon, La trakto estas komplikita kaj postulas multajn drogojn,” Dirita Thrasher.

Ĉiuj la infanoj en la elprovo havis ripetiĝantajn haŭtajn infektojn, Plej sperta severa sangado kaj unu el la infanoj estis limigita al rulseĝo.

Por la nova trakto, La sciencistoj prenis propran ostan medolon de la infanoj kaj genetically modifis ĝin uzanta sendanĝeran viruson enkonduki laborantan version de la misa geno en imunaj ĉeloj de la paciento.

La infanoj estis ankaŭ donita kemioterapion, Kiu detruas kelkaj de la korpo-a ekzistanta ostan medolon, Antaŭ ol la genetically modifita ĉelojn estis anstataŭigita.

Sekvanta la trakton, Unu el la infanoj mortis, De pre-ekzistanta problemojn senrilata al la trakto. La alia ses infanoj-a imunaj sistemoj montris rimarkindan retrovon kaj plejparto de iliaj simptomoj estis solvita. Super periodo de du jaroj, Pacientoj iris de elspezanta mezumon de 25 Tagoj en hospitalo antaŭ la gena terapio tozero tagoj en hospitalo poste.

Daniel Wheeler, 15-jaro-malnova de Bristol kiu partoprenis en la elprovo, Diris la trakton transformis lian sanon. “Mi estas bone. Mi kontuzas tre malpli facile, Mi ne estas sur anywhere proksime al kiel multaj medikamentoj kaj mi estas akiranta pli da de edukado,” Li diris.

“Ni ne ŝatas uzi la vortan ‘resanigilon', Sed donita ke ĉiuj ĉi tiuj pacientoj havis severan malsanon kaj simptomoj, Ĝi estas sufiĉe tre solvita en ili ĉiuj,” Dirita Thrasher.

Lia teamo estas nun esperanta komenci novajn elprovojn por pacientoj kun sickle ĉela malsano kaj thalassaemia, Kiu estas inter la plej ofta heredis genetikajn malordojn en Britio.

La sciencistoj aperas venki gravan problemon en kelkaj antaŭaj genaj terapiaj elprovoj, Kie la insertita genon havis danĝeran “de celaj” efikoj, Inkluzivanta ŝaltanta sur kancero-antaŭeniganta genojn. Antaŭe, Kelkaj infanoj donita genan terapion por aliaj imunaj kondiĉoj, Kiel SCID (Vezika bebo sindromo), Daŭrigis al Evoluigi leŭkemion kiel kromefiko de la trakto. “La problemo estis ili emis turni sur aliaj genoj sendistinge, Inkluzivanta kancerajn genojn,” Dirita Thrasher.

La plej lasta tekniko aperas venki tion ĉi de insertanta pli longan pecon de DNA, Signifanta la genon estas housed en pli natura medio kiu aperas kontroli ĝian agon pli efike.

La rezultoj de la elprovo estas “tre impona”, Laŭ Morris, Kiu estas nun okupita en etendaĵo de la elprovo kiu inkluzivos plenkreskajn pacientojn por la unua tempo. “Ĝi estas tre malsama vojo liveri traktojn al pacientoj,” Ŝi aded. “Kiam la problemo estas ĉelo ke ne laboras konvene, Gena terapio proponas formon de trakto ke drogoj kaj medikamento neniam estos kapabla atingi.”

La raporto estis eldonita hodiaŭ en la Revuo de la amerika Kuraca Asocio.

guardian.co.uk © gardisto Novaĵoj & Amaskomunikilaroj Limigita 2010

Eldonita tra la Gardanta Sciigo #Pa?ta?o Kromsoftvaro Por WordPress.