Νέα γονιδιακή θεραπεία μπορεί να θεραπεύσει την παιδική ηλικία ανοσολογική κατάσταση

New gene therapy may cure childhood immune condition

 

Powered by Guardian.co.ukΑυτό το άρθρο με τίτλο “Νέα γονιδιακή θεραπεία μπορεί να θεραπεύσει την παιδική ηλικία ανοσολογική κατάσταση” γράφτηκε από Hannah Devlin, επιστήμη ανταποκριτής, για theguardian.com στις Τρίτη 21 Απριλίου 2015 17.01 UTC

Τα παιδιά με μια καταστροφική ανοσολογική κατάσταση φαίνεται να έχουν θεραπευτεί, μετά από να γίνει ο πρώτος για να δοθεί μια νέα μορφή της γονιδιακής θεραπείας.

Χωρίς την επεξεργασία, Οι ασθενείς που πάσχουν από μια σπάνια κατάσταση που ονομάζεται – Wiskott Aldrich σύνδρομο, αντιμετώπισε μικρή προσδόκιμο επιβίωσης και παρατεταμένες περιόδους στο νοσοκομείο.

Οι γιατροί στο νοσοκομείο Great Ormond Street, που οδήγησε την επιτυχημένη δοκιμή, είπε τα ευρήματα αποτέλεσε σημείο καμπής για γονιδιακή θεραπεία και θα μπορούσε να ανοίξει τον δρόμο για παρόμοιες τεχνικές που χρησιμοποιούνται για πιο κοινές παθήσεις, δρεπανοκυτταρική αναιμία και Θαλασσαιμίας.

Καθηγητής Adrian Thrasher, το ανοσολόγος που οδήγησε το έργο, είπε: «Αυτό είναι ένα πολύ ισχυρό παράδειγμα του πώς η γονιδιακή θεραπεία μπορεί να προσφέρει εξαιρετικά αποτελεσματική θεραπεία για τους ασθενείς με σύνθετη και σοβαρή γενετική ασθένεια. Επίσης excitingly καταδεικνύει τις δυνατότητες για τη θεραπεία ενός μεγάλου αριθμού άλλων ασθενειών για τις οποίες υπάρχουσες θεραπείες είναι είτε μη ικανοποιητική ή δεν είναι διαθέσιμη.»

Τα ευρήματα ακολουθούν διάφορα άλλα θετικά αποτελέσματα της δοκιμής κατά τη διάρκεια του προηγούμενου έτους, Οι επιστήμονες που λένε ότι βάζουν να ξεκουραστούν κατηγορίες ότι η υπόσχεση της γονιδιακής θεραπείας έχει πάνω από προκατειλημμένες.

Emma Morris, ανοσολόγος στο University College London που ηγείται σήμερα μια δοκιμή θεραπεία γονιδίων για λευχαιμία, είπε: «Άνθρωποι έχουν εργαστεί σε αυτό για δέκα χρόνια και αυτό γίνεται τώρα πραγματικότητα ότι μπορείτε να με ασφάλεια γενετικά τροποποιήσετε κύτταρα και να τους εισαγάγουν σε ανθρώπους.»

Στην τελευταία μελέτη, επτά παιδιά με – Wiskott Aldrich σύνδρομο (ΉΤΑΝ) υποβλήθηκαν σε θεραπεία σε Great Ormond Street Hospital και μια ξεχωριστή κλινική στο Παρίσι.

Γενετική κατάσταση που επηρεάζει μεταξύ ενός και 10 τα παιδιά σε κάθε εκατομμύρια παγκοσμίως και μειώνει την ικανότητά τους να καταπολεμά τις λοιμώξεις. Τα συμπτώματα μπορεί να περιλαμβάνουν την αιμορραγία επεισόδια, έκζεμα και άλλες δερματικές υποτροπιάζουσες λοιμώξεις και αυτοάνοσων ασθενειών, και σε σοβαρές περιπτώσεις τα παιδιά μπορεί να πρέπει να περάσουν μεγάλα χρονικά διαστήματα στο νοσοκομείο.

Η κατάσταση μπορεί να αντιμετωπιστεί επιτυχώς με τις μεταμοσχεύσεις μυελού των οστών από έναν υγιή δότη, αλλά αυτό εξαρτάται από την εξεύρεση ένα καλό αγώνα για τον ασθενή. "Εάν δεν έχετε μια καλή αντιστοιχία, η θεραπεία είναι περίπλοκη και απαιτεί πολλά από τα ναρκωτικά,«είπε Thrasher.

Όλα τα παιδιά στη δίκη είχε επαναλαμβανόμενες δερματικές λοιμώξεις, πιο πεπειραμένους σοβαρή αιμορραγία και ένα από τα παιδιά ήταν καθηλωμένη σε αναπηρική καρέκλα.

Για τη νέα θεραπεία, Οι επιστήμονες έλαβαν το των παιδιών στο μυελό των οστών και τροποποιημένα γενετικά χρησιμοποιώντας έναν ακίνδυνο ιό για να εισαγάγει μια λειτουργική έκδοση του το ελαττωματικό γονίδιο στα κύτταρα του ανοσοποιητικού συστήματος του ασθενούς.

Τα παιδιά επίσης δόθηκε χημειοθεραπεία, που καταστρέφει ορισμένες από τις υπάρχουσες μυελού των οστών του σώματος, πριν τα γενετικώς τροποποιημένα κύτταρα αντικαταστάθηκαν.

Μετά τη θεραπεία, ένα από τα παιδιά που έχασαν τη ζωή τους, από προϋπάρχοντα προβλήματα δεν σχετίζονται με τη θεραπεία. Τα άλλα έξι παιδιά ανοσοποιητικό σύστημα έδειξε αξιοσημείωτη ανάκαμψη και τα περισσότερα από τα συμπτώματά τους λύθηκαν. Σε μια περίοδο δύο ετών, ασθενείς που πήγε από κατά μέσο όρο 25 ημέρες στο νοσοκομείο πριν από την γονιδιακή θεραπεία tozero ημέρες στο νοσοκομείο μετά.

Daniel Γουίλερ, ένα 15-year-old από Μπρίστολ που έλαβαν μέρος στη δίκη, είπε ότι η θεραπεία έχει μετατραπεί η υγεία του. «Είμαι μια χαρά. Εγώ μώλωπες πολύ λιγότερο εύκολα, Δεν είμαι για πουθενά κοντά όπως πολλοί φάρμακα και παίρνω περισσότερα μιας εκπαίδευσης,"Είπε.

«Δεν μας αρέσει να χρησιμοποιούν τη λέξη «θεραπεία», αλλά δεδομένου ότι όλοι αυτοί οι ασθενείς είχαν σοβαρή ασθένεια και συμπτώματα, Αυτό είναι όμορφος much επέλυσα σε όλα τα,«είπε Thrasher.

Η ομάδα του έχουν τώρα την ελπίδα να ξεκινήσετε νέες δοκιμασίες για τους ασθενείς με δρεπανοκυτταρική αναιμία και Θαλασσαιμίας, οι οποίες είναι από τις πιο συχνές διαταραχές κληρονομική γενετική στη Βρετανία.

Οι επιστήμονες φαίνεται να έχουν ξεπεράσει ένα σημαντικό πρόβλημα σε κάποια προηγούμενη δοκιμών γονιδιακής θεραπείας, όπου εισαχθέντος γονιδίου είχε επιβλαβείς "εκτός τιμής-στόχου" αποτελέσματα, συμπεριλαμβανομένων άναμμα τον καρκίνο που προάγουν τα γονίδια. Προηγουμένως, μερικά παιδιά που δίνεται γονιδιακή θεραπεία για άλλους ανοσοποιητικού όρους, όπως SCID (φούσκα μωρό σύνδρομο), έχουν πάει για να αναπτύξει λευχαιμία ως μια παρενέργεια της θεραπείας. "Το πρόβλημα ήταν έτειναν να ενεργοποιήσετε άλλων γονιδίων αδιακρίτως, συμπεριλαμβανομένων γονίδια του καρκίνου του,«είπε Thrasher.

Η πιο πρόσφατη τεχνική που φαίνεται να έχει υπερβεί αυτό εισάγοντας ένα μεγαλύτερο κομμάτι του DNA, σημαίνει το γονίδιο στεγάζεται σε ένα πιο φυσικό περιβάλλον που φαίνεται να ελέγχουν τη δράση πιο αποτελεσματικά.

Τα αποτελέσματα της δοκιμής είναι "πολύ εντυπωσιακό", σύμφωνα με την Morris, που είναι τώρα που εμπλέκονται σε μια επέκταση της δίκης που θα περιλαμβάνει ενήλικες ασθενείς για πρώτη φορά. "Αυτό είναι ένας πολύ διαφορετικός τρόπος παρέχει θεραπείες σε ασθενείς,«αυτή ενδείξεις. «Όταν το πρόβλημα είναι ένα κελί που δεν λειτουργεί σωστά, Γονιδιακή θεραπεία προσφέρει μια μορφή θεραπείας που φάρμακα και ιατρική ποτέ δεν θα είναι σε θέση να επιτύχει.»

Έκθεσης δόθηκε σήμερα στη δημοσιότητα το Εφημερίδα της αμερικανικής ιατρικής Ένωσης.

guardian.co.uk © Guardian Ειδήσεις & Media Limited 2010

Δημοσιεύθηκε μέσω του Guardian News Feed plugin για WordPress.