Nová genová terapie může léčit dětství imunitní stav

New gene therapy may cure childhood immune condition

 

Běží na guardian.co.ukTento článek s názvem “Nová genová terapie může léčit dětství imunitní stav” napsal Hannah Devlin, věda korespondent, Pro theguardian.com v úterý 21. dubna 2015 17.01 UTC

Děti s ničivé imunitním stavu, se zdají být vyléčen, poté, co se první mít novou formu genové terapie.

Bez léčby, Pacienti, kteří trpí vzácným onemocněním zvaným Wiskottův-Aldrich syndrom, čelí krátká délka života a delší dobu v nemocnici.

Lékaři v Great Ormond Street Hospital, který vedl úspěšnou zkoušku, řekl, že zjištění zlomovým bodem pro genovou terapii a mohla otevřít cestu pro podobnými technikami byly použity pro více společných podmínek, včetně srpkovitá anemie a talasemie.

Prof Adrian Thrasher, imunolog, který vedl práci, řekl: "To je velmi mocný příklad toho, jak genová terapie může nabídnout vysoce účinnou léčbu pro pacienty s komplexním a vážné genetické choroby. To také ukazuje, dráždivě potenciál pro léčbu velkého počtu dalších onemocnění, pro které jsou stávající terapie jsou buď nevyhovující nebo není k dispozici. "

Zjištění následovat několik dalších výsledků pozitivní zkušební průběhu uplynulého roku, které vědci říkají, že jsou uvedení na obvinění odpočinku, že slib genové terapie byla přes-medializovaný.

Emma Morris, imunolog na University College London, který je v současné době vede soud genové terapie pro leukémii, řekl: "Lidé byli na tom pracuje již deset let a je to nyní stává skutečností, které lze bezpečně geneticky modifikovat buňky a zavést je do lidí."

V poslední studii, Sedm dětí s Wiskottův-Aldrich syndromu (WAS) byly ošetřeny v Great Ormond Street Hospital a samostatný klinika v Paříži.

Genetický stav postihuje mezi jedním a 10 Děti v každé miliónů celosvětový a snižuje jejich schopnost bojovat s infekcí. Příznaky mohou zahrnovat krvácivých epizod, ekzém a další opakující se kožní infekce a autoimunitní onemocnění, a ve vážných případech mohou děti muset strávit dlouhou dobu v nemocnici.

Tato podmínka může být úspěšně léčena transplantace kostní dřeně od zdravých dárců, ale to se spoléhá na najít dobrý zápas pro pacienta. "Pokud nemáte dobrý zápas, léčba je složitý a vyžaduje velké množství léků,"Řekl Thrasher.

Všechny děti ve studii měli opakující se kožní infekce, nejzkušenější závažné krvácení a jedno z dětí byl upoután na invalidní vozík.

Pro nové léčby, Vědci vzali dětský vlastní kostní dřeň a geneticky modifikované jej pomocí neškodný virus zavést pracovní verzi vadného genu do buňky imunitního systému pacienta.

Děti dostaly i chemoterapii, která ničí některé části těla stávajícího kostní dřeně, před tím, než geneticky modifikované buňky byly nahrazeny.

Po ošetření, jedno z dětí zemřelo, z již existujících problémů nesouvisejících s léčbou. Imunitní systém dalších šesti dětské vykazoval značné oživení a většina z jejich příznaky byly vyřešeny. V průběhu dvou let, Pacienti šel z tráví průměrně 25 Dny v nemocnici před genovou terapii tozero dny později v nemocnici.

Daniel Wheeler, 15-letý z Bristolu, kteří se zúčastnili studie, řekl, že léčba změnil jeho zdraví. "Jsem v pohodě. I modřinu mnohem méně snadno, Nejsem o zdaleka tolik léků a jsem stále více vzdělání,"Řekl.

"Nemáme rádi používat slovo 'vyléčit', ale vzhledem k tomu, že všichni tito pacienti měli závažné onemocnění a symptomů, je to do značné míry vyřešena ve všech z nich,"Řekl Thrasher.

Jeho tým se nyní doufají, že se zakládání nových studií u pacientů s onemocněním srpkovité buňky a thalassemia, které jsou jedny z nejčastějších dědičných genetických poruch v Británii.

Vědci zřejmě překonat závažný problém v některých dřívějších pokusů s genovou terapií, kde je vložený gen měl škodlivé účinky "off cílové", včetně zapínání genů s rakovinou podporující. Dříve, některé děti uvedené genové terapie pro jiné imunitní podmínky, jako je například SCID (dítě syndrom bublina), pokračovali vzniku leukémie jako vedlejší účinek léčby. "Problém byl v tom, že sklon k zapnutí dalších genů bez rozdílu, včetně genů s rakovinou,"Řekl Thrasher.

Poslední metoda se zdá, že překonání tohoto vložením delší kus DNA, což znamená, že gen je umístěn ve více přirozeném prostředí, které se objeví účinněji kontrolovat její činnost.

Výsledky studie jsou "velmi působivé", Podle Morrise, který se nyní účastní prodloužení procesu, který bude obsahovat dospělých pacientů poprvé. "Je to velmi odlišný způsob, jak dosáhnout léčby pro pacienty,"Ona aded. "Když problém je buňka, která nepracuje správně, genová terapie má formu léčby, že drogy a léky nikdy nebudou schopni dosáhnout. "

Zpráva byla dnes zveřejněna v Journal of American Medical Association.

guardian.co.uk © Guardian News & Media Limited 2010

Publikováno pomocí Guardian News Feed plugin pro WordPress.